NÚMERO 18 | DICIEMBRE DE 2019                     La lucha contra las enfermedades raras gana impulso     En la última década las enfermedades raras se han convertido en una prioridad para grupos de investigación de todo el mundo. Aunque todavía queda un largo recorrido para curar las más de 7.000 que existen, el número de terapias aprobadas crece cada año y cada vez son más los casos de éxito en los que un trastorno letal se convierte en tratable.           LA TRANSFERENCIA ES POSIBLE                     Abeona Therapeutics: Terapia génica para enfermedades genéticas graves La empresa estadounidense tiene en marcha tres ensayos clínicos para el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad ultra rara, en los que colabora el Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela.               ¿QUIÉN INNOVA?   FLASHES TRANSFERENCIA                 Entrevista a Ramón Martí Investigador principal del grupo de Patología Neuromuscular y Mitocondrial del Instituto de Investigación Vall d'Hebron: "Nuestro grupo de investigación se centra en enfermedades mitocondriales, que en una amplia proporción son neuromusculares, aunque también estudiamos algunas que no están relacionados con las mitocondrias". Entrevista a Mª José Escámez Investigadora de la Universidad Carlos III de Madrid, del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, del CIBER de Enfermedades Raras y del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez (UC3M-CIEMAT-CIBERER-IISFJD): "Tratamos una enfermedad por la que un simple roce puede causar una ampolla que con el tiempo pueden convertirse en una úlcera crónica grave".   "La Marató de TV3" dedicada a las enfermedades raras. Málaga acogerá el noveno foro europeo Transfiere para la ciencia, tecnología e innovación. PharmaMar recibe la designación de medicamento huérfano de lurbinectedina por la Agencia Suiza de Productos Terapéuticos para cáncer de pulmón microcítico. Anaconda biomed secures €20 million round of funding. El Gobierno destina cien millones al fomento de la investigación biomédica y sanitaria. ERC Synergy Grants Awarded to 37 research groups to take on the biggest challenges. Patients with ultra-rare bone marrow disease set to benefit from £1.15m grant from LifeArc and The Aplastic Anaemia Trust. Funds to transform research projects into investable propositions have been boosted with the addition of £5m from Oxford Sciences Innovation into the existing University Challenge Seed Fund. Accelerating Medicines Partnership launches data knowledge portal for Parkinson's disease. Japan and Singapore grant CRISPR patents to Merck.