NÚMERO 17 | JUNIO DE 2019                     El reto de acabar con las más de 7.000 enfermedades raras     Hay miles de enfermedades que afectan a menos de cinco personas de cada 10.000. En su conjunto afectan hasta al 7% de la población mundial, unos 500 millones de personas. Son dolencias poco conocidas y para las cuales normalmente no hay cura. Además de aumentar recursos e investigación hacen falta, cada vez más, especialistas capaces de escuchar a los pacientes.           LA TRANSFERENCIA ES POSIBLE                                   Rocket Pharmaceuticals: terapia génica para el tratamiento de enfermedades raras   Crowdfunding para invertir en ciencia       La biotecnológica estadounidense tiene acuerdos de codesarrollo y licencia con instituciones españolas sobre nuevos tratamientos para dolencias pediátricas raras que afectan a las células sanguíneas.   La plataforma Capital Cell ha levantado seis millones de euros de inversores privados en casi una treintena de rondas para proyectos científicos.               ¿QUIÉN INNOVA?   FLASHES TRANSFERENCIA                 Entrevista a Juan Bueren El responsable de la División de Terapias Innovadoras del Sistema Hematopoyético del CIEMAT y CIBER y coordinador de la Unidad Mixta de Terapias avanzadas CIEMAT/FIIS-FJD, impulsa proyectos internacionales de investigación para tratar enfermedades raras. "La colaboración científica internacional es vital", apunta. Entrevista a Eugenia Resmini Esta endocrinóloga investigadora del CIBER en Enfermedades Raras se ocupa en particular de dos enfermedades raras: el síndrome de Cushing y la acromegalia. "La mejor parte de mi trabajo es ver el resultado de mis esfuerzos reflejados en la clínica", afirma.   Un nuevo método permite diagnosticar una enfermedad rara que altera el metabolismo de las grasas. Terapia génica para curar el síndrome de Dravet. Minoryx Therapeutics announces first patient dosed in the frames phase 2 trial in Friedreich´s Ataxia. Chikungunya vaccine developer Themis bags $21m. La spin-off del IRB Barcelona Ona Therapeutics arranca de la mano de Sabadell Asabys. Healthy figures from Spain. Reig Jofre ampliará capital en 25 millones para financiar su crecimiento. Casi tres millones para desarrollar la próxima generación de dispositivos para análisis bioquímicos. Aura Biosciences completes $40 million series D financing. Psious ha anunciado el cierre de una ronda de financiación de ocho millones de euros, co-liderada por Caixa Capital Risc y Asabys Partners.